Biogen a annoncé les résultats principaux de l'étude de phase 2 CELIA sur le diranersen (BIIB080) chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer précoce. L'étude n'a pas atteint son critère principal d'évaluation de la réponse à la dose, mais sur la base de la force des données biomarqueurs et d'efficacité, Biogen prévoit de faire progresser le diranersen vers un développement enregistreur.
Des réductions robustes de la pathologie tau ont été observées dans tous les groupes de dose, mesurées par imagerie TEP. Tau est une protéine clé associée à la progression de la maladie d'Alzheimer. L'étude a également montré un bénéfice cognitif chez les patients traités, marquant la première fois qu'une thérapie ciblant tau démontre de tels effets dans un essai clinique.
Le diranersen est un oligonucléotide antisens conçu pour réduire la production de la protéine tau. L'étude CELIA a recruté des patients atteints de la maladie d'Alzheimer précoce, y compris ceux avec des troubles cognitifs légers et une démence légère due à Alzheimer. Biogen se prépare maintenant pour un programme de phase 3 pour confirmer ces résultats.
