Le ministère japonais de la Santé a accordé une autorisation conditionnelle et limitée dans le temps pour la première application clinique mondiale d'un traitement de la maladie de Parkinson utilisant des cellules souches pluripotentes induites (iPS) de donneur. Ce traitement, développé par une équipe du Centre de recherche et d'application des cellules iPS (CiRA) de l'Université de Kyoto, consiste à transplanter des cellules progénitrices dopaminergiques dans le cerveau des patients pour reconstituer les neurones perdus à cause de cette maladie neurodégénérative.
La thérapie, qui a reçu l'avis favorable d'un panel d'experts du ministère, sera administrée à un nombre limité de patients à l'hôpital universitaire de Kyoto sous surveillance stricte. Cette autorisation s'appuie sur des données de sécurité issues d'un essai clinique préliminaire. Cette décision constitue une étape majeure pour la médecine régénérative, s'appuyant sur les travaux pionniers du Japon dans la technologie des cellules iPS, récompensés par un prix Nobel en 2012.
La maladie de Parkinson se caractérise par la perte de neurones producteurs de dopamine, entraînant des symptômes comme des tremblements et une rigidité. Les traitements actuels atténuent les symptômes mais n'arrêtent pas la progression de la maladie. Cette nouvelle approche cellulaire vise à restaurer la fonction neuronale perdue. L'autorisation conditionnelle permet de recueillir des données supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité avant d'envisager une autorisation de mise sur le marché complète.
