Une étude à long terme publiée dans le Journal of the American Medical Association (JAMA) en 2025 a révélé que l'utilisation continue de l'hydroxyurée pendant 10 ans réduit le risque de décès lié aux complications de la drépanocytose jusqu'à 40 %. La recherche, dirigée par le Dr Susan Creary au Nationwide Children's Hospital, a suivi 1 200 patients dans 12 centres américains.
Les avantages clés documentés incluent moins de crises vaso-occlusives, une réduction des hospitalisations et une diminution des besoins de transfusions sanguines. Les patients ont également montré une meilleure croissance et développement par rapport à ceux ne suivant pas le traitement. Cette étude est l'une des plus longues à suivre les effets de l'hydroxyurée dans la drépanocytose.
L'hydroxyurée agit en augmentant la production d'hémoglobine fœtale, ce qui empêche les globules rouges de se déformer. Le médicament est déjà approuvé par la FDA pour les adultes et les enfants à partir de 9 mois, mais l'observance reste un défi en raison d'effets secondaires comme la neutropénie.
Les experts soulignent que le traitement précoce et continu est crucial. Ces résultats soutiennent les recommandations préconisant l'hydroxyurée pour tous les patients atteints de drépanocytose dès la petite enfance.
