Des scientifiques ont développé une nouvelle thérapie à base d'ADN qui a réduit le cholestérol LDL 'mauvais' de près de 50% chez des modèles animaux, selon une étude publiée dans la revue Nature le 30 avril 2026. La recherche, menée par une équipe du University of Texas Southwestern Medical Center, a utilisé de minuscules molécules d'ADN appelées 'aptamères' pour bloquer une protéine clé impliquée dans la production de cholestérol.
La thérapie cible PCSK9, une protéine qui empêche le foie d'éliminer le cholestérol LDL du sang. En inhibant PCSK9, les aptamères d'ADN ont permis au foie d'éliminer plus de LDL, entraînant une réduction de 47% des taux de cholestérol chez la souris sur une période de quatre semaines. Aucun effet secondaire grave n'a été signalé chez les animaux.
L'auteure principale, le Dr Sarah Chen, a déclaré : 'Cette approche pourrait offrir une alternative aux patients qui ne tolèrent pas les statines ou qui ont besoin d'options supplémentaires pour réduire le cholestérol.' L'équipe prévoit de commencer des essais cliniques humains début 2027, sous réserve d'approbation réglementaire.
Les statines restent le traitement standard pour l'hypercholestérolémie, mais jusqu'à 20% des patients ressentent des douleurs musculaires ou d'autres effets secondaires. La nouvelle thérapie à base d'ADN, si elle s'avère sûre et efficace chez l'humain, pourrait offrir une nouvelle voie pour gérer les maladies cardiovasculaires, qui restent la première cause de décès dans le monde.
