Des chercheurs de l'Université de Zurich ont utilisé une nouvelle approche d'édition génétique pour traiter des souris atteintes d'une forme héréditaire d'épilepsie. L'étude, publiée dans la revue Nature Communications le 13 mai 2026, a démontré que l'administration directe de composants CRISPR dans le cerveau pouvait corriger une mutation du gène Kcna1, liée à une forme sévère d'épilepsie chez l'humain.
L'équipe, dirigée par la professeure Sandra Siegert, a injecté un virus inoffensif transportant la machinerie d'édition génétique dans le cerveau de jeunes souris. Le traitement ciblait les neurones de l'hippocampe, une région souvent impliquée dans les crises. Après la procédure, les souris ont montré une réduction significative de la fréquence et de la gravité des crises induites par la fièvre par rapport aux témoins non traités.
Selon l'étude, les souris éditées ont également eu un taux de survie amélioré. Alors que toutes les souris non traitées sont mortes dans les 30 jours suivant le test de fièvre, 80 % des souris traitées ont survécu. Les chercheurs ont noté que l'édition génétique était précise, sans effets hors cible détectés dans le tissu cérébral analysé.
C'est la première fois que l'édition génétique in vivo est utilisée avec succès pour traiter l'épilepsie dans un modèle mammifère. Cette approche pourrait ouvrir la voie à de futures thérapies pour les formes génétiques d'épilepsie chez l'humain, bien que les chercheurs préviennent que davantage d'études de sécurité et d'efficacité sont nécessaires avant que des essais cliniques puissent commencer.
