Une nouvelle étude publiée dans Nature Biotechnology le 18 mai 2026 décrit un système CRISPR-Cas12 guidé par l'ADN qui cible l'ARN, élargissant les capacités de la plateforme au-delà de l'édition génétique traditionnelle. La recherche, dirigée par des scientifiques du Broad Institute du MIT et de Harvard, démontre que Cas12 peut être programmé avec de courtes molécules d'ADN pour lier et cliver des séquences d'ARN spécifiques dans des cellules humaines.
Contrairement aux systèmes CRISPR conventionnels qui utilisent des guides ARN pour cibler l'ADN, cette approche utilise des guides ADN pour cibler l'ARN, offrant une stabilité et une évolutivité améliorées. Le système, appelé 'CRISPR-Cas12 guidé par l'ADN pour le ciblage de l'ARN cellulaire', a atteint jusqu'à 90 % d'efficacité de knockdown des transcrits cibles dans des lignées cellulaires, selon les données de l'étude.
Les chercheurs ont montré que les guides ADN sont plus résistants à la dégradation que les guides ARN, permettant potentiellement des effets plus durables dans les cellules. Cela pourrait être particulièrement utile pour les applications de diagnostic, où des réactifs stables sont critiques, et pour les interventions thérapeutiques nécessitant une modulation soutenue de l'ARN.
L'auteur principal, le Dr Feng Zhang, a déclaré : 'Ce travail ouvre de nouvelles voies pour la détection et le contrôle de l'ARN, avec des applications potentielles dans le diagnostic, l'ingénierie du transcriptome et la recherche thérapeutique future.' L'équipe a également démontré la capacité du système à détecter des séquences d'ARN viral, y compris le SARS-CoV-2, avec une sensibilité élevée.
Ces résultats représentent une avancée significative dans la technologie CRISPR, offrant un outil complémentaire aux méthodes existantes de ciblage de l'ARN comme Cas13. Des études supplémentaires sont nécessaires pour évaluer la sécurité et l'efficacité dans des modèles animaux avant une traduction clinique.