BioMarin Pharmaceutical Inc. a présenté de nouvelles données sur les effets à long terme du VOXZOGO (vosoritide) lors de la réunion annuelle 2026 de la Pediatric Endocrine Society (PES). Les données, basées sur plus de 10 ans de recherche clinique, démontrent des améliorations durables de l'envergure des bras, de la santé osseuse et de la croissance chez les enfants atteints d'achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme.
VOXZOGO est le seul traitement approuvé pour les enfants atteints d'achondroplasie dès la naissance. Ces nouvelles découvertes soulignent son potentiel à traiter les complications clés associées à la maladie, notamment une envergure des bras réduite et une densité osseuse altérée. Les chercheurs ont rapporté que les enfants recevant un traitement continu ont montré des gains significatifs en envergure des bras par rapport aux témoins de l'histoire naturelle.
L'étude a également évalué les marqueurs de la santé osseuse, indiquant que l'utilisation à long terme du vosoritide pourrait améliorer la densité minérale osseuse et réduire le risque de fractures. La vitesse de croissance est restée supérieure à la ligne de base pour la plupart des patients, avec un profil de sécurité favorable cohérent avec les essais précédents. BioMarin prévoit de soumettre ces données pour examen réglementaire afin de soutenir un élargissement de l'étiquetage.
Ces résultats renforcent le rôle du VOXZOGO en tant que thérapie de base pour l'achondroplasie, offrant un espoir d'amélioration des résultats fonctionnels et de la qualité de vie. Des analyses supplémentaires sont en cours pour évaluer les effets à long terme jusqu'à l'âge adulte.
