Spinogenix, une société biopharmaceutique, a annoncé le lancement de l'essai CLARITY, une étude clinique de phase 2b/3 évaluant le SPG601 pour le traitement du syndrome de l'X fragile. L'annonce a été faite le 24 avril 2026, selon un communiqué de presse de la société.
Le syndrome de l'X fragile est une maladie génétique qui provoque une déficience intellectuelle, des problèmes de comportement et des difficultés d'apprentissage. C'est la cause héréditaire la plus fréquente de déficience intellectuelle et la principale cause génétique connue de troubles du spectre autistique.
Le SPG601 est une petite molécule orale conçue pour normaliser la fonction synaptique dans le cerveau. L'essai CLARITY est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo qui évaluera l'innocuité et l'efficacité du SPG601 chez les patients adolescents et adultes atteints du syndrome de l'X fragile.
L'étude devrait recruter environ 200 participants dans plusieurs sites cliniques aux États-Unis et en Australie. Le critère d'évaluation principal est le changement par rapport à la ligne de base du score de la sous-échelle d'évitement social de l'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C).
Spinogenix a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine pour le SPG601 pour le traitement du syndrome de l'X fragile. La société prévoit de publier les données principales de l'essai CLARITY au second semestre 2027.
