Une thérapie épigénétique expérimentale, le NTX-301, a montré des résultats encourageants contre la leucémie myéloïde aiguë (LAM) résistante aux traitements dans des études précliniques du MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, selon un communiqué de presse daté du 15 juillet 2026.
La recherche, publiée dans Nature Communications, a découvert que le NTX-301 cible la voie de signalisation Hippo, souvent dérégulée dans la LAM. Le médicament est un inhibiteur de DNMT1 qui réactive les gènes suppresseurs de tumeurs.
Dans des modèles de laboratoire, le NTX-301 a démontré une activité anti-leucémique significative, en particulier dans les cellules de LAM résistantes aux thérapies standard comme le vénétoclax. L'étude suggère une nouvelle voie de traitement potentielle pour les patients ayant des options limitées.
Des essais cliniques supplémentaires sont nécessaires pour confirmer ces résultats chez l'humain. La recherche a été dirigée par le Dr Marina Konopleva et ses collègues du MD Anderson.